Ποιες είναι οι διαθέσιμες θεραπείες για την αιμορροφιλία;
Σήμερα μπορούμε να αντιμετωπίσουμε την αιμορροφιλία, χωρίς ωστόσο να μπορούμε να τη θεραπεύσουμε. Ανάμεσα στις κύριες επιλογές θεραπείας υποκατάστασης του παράγοντα πήξης είναι και τα συμπυκνώματα ανασυνδυασμένου παράγοντα. Οι θεραπείες, που ονομάζονται ανασυνδυασμένοι παράγοντες πήξης, κατασκευάζονται σε εργαστήριο και δεν παράγονται από ανθρώπινο αίμα.
Μέχρι το 1992, όλα τα προϊόντα υποκατάστασης παράγοντα πήξης κατασκευάζονταν από ανθρώπινο πλάσμα. Το 1992, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το συμπύκνωμα ανασυνδυασμένου παράγοντα VIII (8), το οποίο δεν προέρχεται από ανθρώπινο πλάσμα. Αυτό το συμπύκνωμα κατασκευάζεται γενετικά χρησιμοποιώντας τεχνολογία DNA. Τα συμπυκνώματα παράγοντα που παρασκευάζονται στο εμπόριο υποβάλλονται σε επεξεργασία για την απομάκρυνση ή την απενεργοποίηση των ιών που μεταδίδονται στο αίμα. Επιπροσθέτως, οι ανασυνδυασμένοι παράγοντες VIII (8) και IX (9) δεν περιέχουν πλάσμα ή λευκωματίνη και συνεπώς δεν μπορούν να εξαπλώσουν ιούς που μεταδίδονται στο αίμα.
Άτομα με αιμορροφιλία Α που λαμβάνουν θεραπεία υποκατάστασης είναι πιθανό να αναπτύξουν αναστολείς, δηλαδή το σώμα τους να σταματά να δέχεται τη θεραπεία υποκατάστασης ως φυσιολογικό μέρος του αίματος. Σε αυτή την περίπτωση το σώμα αναγνωρίζει τον παράγοντα πήξης που εγχύεται ως ξένη ουσία και προσπαθεί να τον καταστρέψει με έναν αναστολέα. Η ανάπτυξη αναστολέων εμποδίζει την αποτελεσματική θεραπεία υποκατάστασης, γεγονός που καθιστά πιο δύσκολη τη διακοπή ενός αιμορραγικού επεισοδίου.
Ένα αιμορροφιλικό άτομο που αναπτύσσει αναστολείς θα απαιτήσει ειδική θεραπεία έως ότου το σώμα του σταματήσει να παράγει αναστολείς. Οι αναστολείς εμφανίζονται συχνότερα κατά τις πρώτες 50 φορές που ένα άτομο θα λάβει θεραπεία με συμπυκνώματα παράγοντα πήξης, αλλά υπάρχει πιθανότητα να εμφανιστούν ανά πάσα στιγμή.
Συμβουλές για ασθενείς
Στόχος της παρούσας ιστοσελίδας είναι η παροχή γενικών πληροφοριών πάνω στο νόσημα. Συζητήστε πιθανά συμπτώματα και τη θεραπεία σας, αποκλειστικά με τον θεράποντα ιατρό σας.
Πηγές
World Federation of Hemophilia.
Διαθέσιμο στο https://www.wfh.org/en/about/bleeding-disorders Μάιος 2021
COR-M_DAM-GR-0001-1